Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je ovoga ljeta prvi klinički pokus tijekom koga će tehnologija CRISPR-Cas 9 biti primijenjena u liječenju tumora.
Revolucionarni pokus trebao bi početi krajem ove ili početkom iduće godine, a njegov je cilj ispitati sigurnost primjene te nove, revolucionarne tehnologije kod tumorskih pacijenata.
CRISPR-Cas 9 jest tehnologija koja omogućava ciljano modificiranje ili zamjenu jednog ili više gena. Znanstvenici su tu metodu otkrili 2012. godine, ali CRISPR je zapravo prirodni mehanizam kojim se mnoge bakterije brane od virusa.
Prednost ove tehnologije njezina je relativna jednostavnost, visoka preciznost i učinkovitost pa je stoga posljednjih godina korištena za modifikaciju gena u nizu različitih tipova stanica i modelnih organizama. CRISPR je, također, korišten i u razvoju novih terapeutskih pristupa u liječenju HIV/AIDS infekcije i hemofilije, a u posljednje vrijeme mnogo se pisalo o korištenju te tehnologije na embrijima kako bi se popravili genetski defekti povezani s nasljednim bolestima.
No, kineski su znanstvenici već u studenom 2016. godine objavili kako su prvi put upotrijebili CRISPR za liječenje raka kod odraslih ljudi. Tim je pod vodstvom onkolog Lu You, sa Sveučilišta Sichuan u gradu Chengdu, pacijentu oboljelom od agresivnog raka pluća ubacio genetski modificirane T stanice koje bi trebale osnažiti njegov imunološki odgovor na tumor. Također, znanstvenici na Sveučilištu Peking ove su godine počeli istraživati primjenu CRISPR-a u liječenju raka mjehura, prostate i bubrega.
Klinički pokus u SAD-u trajat će dvije godine, a financirat će ga mladi američki internetski milijarder Sean Parker čija zaklada raspolaže s oko 250 milijuna dolara za liječenje raka pomoću imunoterapije.
U klinički pokus bit će uključeno 18 pacijenata koji boluju od tri različita tumora (multipli mijelom, sarkom i melanom), a prestali su reagirati na postojeće terapije. Dvogodišnji pokus odvijat će se u tri medicinska centra u sklopu poznatih američkih sveučilišta Pennsylvania, San Francisco i Texas.
– Ovo je važan novi pristup. Naučit ćemo mnogo. I nadamo se da će to biti osnova za nove oblike terapija, izjavio je za Technology Review dr. Michael Atkins, onkolog sa Sveučilišta Georgetown i jedan od članova savjetodavnog panela FDA koji je odobrio klinički pokus.
Na revolucionarni klinički pokus za Nismo same osvrnuo se i istaknuti hrvatski znanstvenik prof. Boris Lenhard, molekularni biolog s Imperial College u Londonu.
– T-stanice (T-limfociti) su krvne stanice imunosnog sustava koje su odgovorne za staničnu imunost i kojima je i u neizmijenjenom obliku jedna od zadaća da prepoznaju i unište stanice vlastitog organizma zaražene patogenima. Predložena terapija izolira T-stanice izolirane iz krvi samog pacijenta, te na njima provodi tri genetske modifikacije metodom CRISPR, rekao je Lenhard. Pojasnio je i kakve će se genetske modifikacije biti napravljene za vrijeme kliničkog pokusa.
Na revolucionarni klinički pokus osvrnuo se prof. Boris Lenhard, molekularni biolog s Imperial College u Londonu
– Jedna ima za rezultat da stanica na svojoj površini bude opremljena proteinom koji se veže na drugi protein na površini stanice raka i tako prepoznaje i uništava stanicu raka na isti način na koji prirodno prepoznaje i uništava stanice zaražene patogenima. Druge dvije genetske izmjene imaju za cilj povećati učinkovitost ovog procesa. Modificirane se stanice razmnože u laboratorijskim uvjetima i potom vraćaju u krvotok pacijenta, kazao je Lenhard.
Naglasio je da se postupak temelji na znanju o molekularnoj imunologiji, genetici i raku koje je mukotrpno skupljano kroz nekoliko desetljeća.
– Genetske modifikacije koje uključuje postupak donedavno je bilo teško i dugotrajno provesti. CRISPR je omogućio da se te promjene obave daleko lakše i učinkovitije, a time je otvorio mogućnost za njihovu skoru terapijsku primjenu. Još uvijek se radi o ranim danima istraživanja ovog pristupa. Različiti tipovi raka zahtijevati opremanje površine T-stanica različitim tipovima proteina za njihovo prepoznavanje, od kojih neki još nisu otkriveni. Učinkovitost prepoznavanja i uništavanja stanica raka tek se treba ispitati u svakom pojedinačnom slučaju, kao i moguće nuspojave metode u rijetkim slučajevima kada CRISPR uvede neplanirane (“off-target”) genetske modifikacije u T-stanice. U svakom slučaju radi se o velikom i obećavajućem koraku naprijed, koji budi nadu s vrlo dobrim razlogom, zaključio je Boris Lenhard.
U klinički pokus bit će uključeno 18 pacijenata koji boluju od tri različita tumora
