Prije nekoliko godina Amerikanki Adrienne Skinner dijagnosticiran je rak ampule Vateri, vrlo rijedak tumor probavnog trakta za koji ne postoji standardna terapija, a prognoze su pesimistične. Liječnici su se odlučili za radikalni kirurški zahvat kojim se trebao odstraniti dio gušterače, dio tankog crijeva i žučni mjehur. No, kirurg je odustao od operacije kad je spoznao da je rak zahvatio i pacijentičinu jetru. Liječnici su tada pokušali s kemoterapijom: pola godine jedna, a drugih pola godine druga vrsta. Nije pomoglo. Onda je Adrienne Skinner u travnju 2014. godine uključena u klinički pokus s lijekom Keytruda (pembrolizumab) koji je vodio dr. Luis A. Diaz iz Memorial Sloan-Kettering Cancer Center u New Yorku. Tri mjeseca kasnije biopsija je pokazala da Adrienne više nema rak.
– Liječnik mi je rekao: ‘Da mi nisu rekli da imate tumor ampule Vateri, ne bih to znao. Nema više tumora’, prisjetila se Adrianne Skinner za New York Times.
Taj se ugledni američki dnevnik prije nekoliko dana osvrnuo na rezultate kliničke studije s lijekom Keytruda, objavljene u prestižnom časopisu Science.
U studiju je, osim Adrianne Skinner, bilo uključeno još 85 pacijenata oboljelih od različitih tumora, primjerice raka maternice, kosti, prostate, gušterače. Pacijenti su, dakle, bolovali od različitih malignih bolesti, no svima je bilo zajedničko to da je bolest bila u uznapredovaloj fazi te da im standardna terapija nije pomagala. Nakon liječenja Keytrudom kod 66 pacijenata tumor se značajno smanjio, a kod 18 je potpuno nestao i nije se više pojavio. Među tim sretnicima je i Adrianne Skinner koja je dvije godine uzimala lijek. Prestala ga je uzimati prošle godine, ali maligna se bolest nije vratila. Adrianne Skinner vratila se na posao, a redovito ide na tenis i vježba jogu.
– Imam dobar život. Da nije bilo lijeka, bila bih mrtva, priznala je Adrianne Skinner.
Njezin slučaj najbolji je primjer učinkovitosti Keytrude, koju je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) krajem svibnja odobrila za liječenje malignih bolesti bez obzira na vrstu organa na kojem se pojavi tumor ako on ima određene genetske osobitosti. Dosad je pravilo liječenja tumora bilo da se primjenjuje terapija koja je dokazano učinkovita u liječenju određenog oboljelog organa. U slučaju Keytrude, prvi put jedan bi se lijek protiv raka mogao koristiti za liječenje većeg broja organa uz uvjet da postoje mutacije odnosno biomarkeri koji se nazivaju mikrosatelitski nestabilnima (MSI-H) ili imaju tzv. nedostatak popravaka neusklađenosti (dMMR), odnosno velik broj mutacija. Procjenjuje se da oko četiri posto onkoloških pacijenta ima tu vrstu genetskih abnormalnosti protiv kojih je učinkovita Keytruda. Iako se u prvi mah čini kako je riječ o malom broju ljudi, samo u SAD taj bi lijek godišnje mogao pomoći 60 000 onkoloških pacijenata. Kako bi se utvrdilo kojem pacijentu lijek pomaže, nužni su genetski testovi čija se cijena kreće između 300 i 900 dolara.
– FDA je do sada odobravala liječenje raka na temelju lokacije na kojoj je započeo. Sada smo odobrili lijek na temelju biomarkera tumora, bez obzira na njegov izvor, rekao je Richard Pazdur, izvršni direktor Ureda za hematologiju i onkologiju FDA-e.
Imunološki lijek Keytruda već se koristi za liječenje odraslih i djece s neoperabilnim i metastatskim tumorima poput melanoma, raka pluća ne-malih stanica, raka glave i vrata, refraktornog Hodgkinova limfoma te karcinoma mokraćnih puteva. Djeluje tako što cilja stanični put, u medicini poznat kao PD-1/PD-L1 koji se pojavljuje u nekim stanicama organa, ali i u tumorima. Lijek blokira taj put i pomaže imunološkom sustavu pacijenta u borbi protiv zloćudnih stanica. Također, Keytruda se nalazi i na HZZO-ovoj listi skupih lijekova za liječenje metastatskog melanoma. Klinički pokusi s Keytrudom pokazuju kako dio pacijenata ima uobičajene nuspojave poput mučnina, svrbeža, kašlja, povišene temperature, upale raznih zdravih organa. Iz FDA su priopćili kako će se sljedećih šest mjeseci pratiti sigurnost i učinkovitost liječenja Keytrudom po novom naputku kako bi se dodatno utvrdila sigurnost i učinkovitost lijeka za njegovu širu primjenu.
